Avance genético para tratar una cardiopatía rara en jóvenes
Un grupo de científicos del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) logró desarrollar una terapia génica que mejora la función cardíaca y prolonga la vida en ratones con una enfermedad hereditaria grave que afecta principalmente a varones jóvenes. El hallazgo abre una vía esperanzadora para tratar la miocardiopatía arritmogénica tipo 5 (ARVC5), una patología poco común asociada a muerte súbita, y podría aplicarse en el futuro a otras enfermedades cardíacas genéticas sin tratamiento efectivo. La investigación, publicada en la revista Circulation Research, se basa en la introducción de una copia sana del gen TMEM43 en las células del corazón mediante vectores virales adenoasociados (AAV), una tecnología considerada segura para uso humano. En los modelos animales, una sola dosis de esta terapia fue suficiente para evitar los daños eléctricos y estructurales típicos de la enfermedad. Una enfermedad rara y devastadora La […]
